新華社北京1月10日電　記者手記：越來(lái)越多“孤兒藥”讓生命不孤單

新華社記者徐鵬航、李恒

1月9日下午，腎上腺皮質(zhì)癌患者劉女士手捧一盒藥，向北京協(xié)和醫(yī)院泌尿外科主任張玉石深深鞠了一躬。

這是1月7日，腎上腺皮質(zhì)癌治療藥物米托坦正式在中國(guó)內(nèi)地上市銷(xiāo)售后，開(kāi)出的首張?zhí)幏健?/p>

腎上腺皮質(zhì)癌是一種罕見(jiàn)且預(yù)后極差的腎上腺惡性腫瘤，發(fā)病率僅為百萬(wàn)分之一，五年生存率僅約30%。根治性手術(shù)切除是腎上腺皮質(zhì)癌的首選治療方案。但許多患者確診時(shí)已為晚期或已存在轉(zhuǎn)移，無(wú)法進(jìn)行手術(shù)，只能接受藥物治療，而米托坦是唯一被批準(zhǔn)用于治療這一罕見(jiàn)病的“孤兒藥”。

從7日上市銷(xiāo)售，僅僅48小時(shí)，米托坦通過(guò)加急運(yùn)輸?shù)诌_(dá)北京協(xié)和醫(yī)院。

“終于等到這一天了！”10位腎上腺皮質(zhì)癌患者從新疆、湖北、河南等地聞?dòng)嵹s來(lái)，順利買(mǎi)到“救命藥”。

每一種針對(duì)罕見(jiàn)病的“孤兒藥”，都凝結(jié)著全社會(huì)的共同努力。

2021年，北京協(xié)和醫(yī)院以拓展性同情用藥方式，解決陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者的斷藥困境；2022年，開(kāi)出難治性癲癇藥物氯巴占的國(guó)內(nèi)首張?zhí)幏剑?024年，開(kāi)出罕見(jiàn)病杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良臨床急需藥品地夫可特的中國(guó)首方；建立我國(guó)首個(gè)罕見(jiàn)病多學(xué)科會(huì)診平臺(tái)、開(kāi)設(shè)罕見(jiàn)病聯(lián)合門(mén)診、建立罕見(jiàn)病醫(yī)學(xué)科……

罕見(jiàn)病患者的用藥負(fù)擔(dān)，也在逐漸減輕。

2025年1月1日起正式施行的新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄中，新增了13種罕見(jiàn)病用藥。目前，已有超90種罕見(jiàn)病治療藥品被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

用藥保障、診療能力邁出的每一小步，都是罕見(jiàn)病患者重燃希望的一大步。

從2018年國(guó)家衛(wèi)生健康委等部門(mén)公布第一批罕見(jiàn)病目錄，到罕見(jiàn)病診治中心陸續(xù)成立，再到國(guó)家引導(dǎo)企業(yè)加大罕見(jiàn)病藥品研發(fā)力度，并持續(xù)推動(dòng)更多罕見(jiàn)病用藥進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)……面對(duì)確診難、治療難、用藥難的“三座大山”，各方力量滴水穿石，讓希望的光芒不斷照進(jìn)“生命的角落”。

“我感覺(jué)自己很幸運(yùn)，期待著米托坦也能進(jìn)醫(yī)保?！眲⑴空f(shuō)。

百姓的心聲就是健康中國(guó)的指向。相信在不遠(yuǎn)的將來(lái)，越來(lái)越多的罕見(jiàn)病患者能夠有藥可用、用得起藥，希望不“罕見(jiàn)”，生命不孤單！